Leucemia mieloide acuta, approvato in Europa un farmaco orale contro le recidive

La Commissione europea ha approvato azacitidina, la prima terapia orale di mantenimento per i pazienti non eleggibili al trapianto di midollo osseo
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Per i pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno raggiunto la remissione completa dalla malattia, la Commissione europea ha approvato la prima terapia di mantenimento orale, in grado di aumentare sia la sopravvivenza libera da progressione da malattia, sia la sopravvivenza globale. La nuova molecola, azacitidina, potrà essere prescritta dopo terapia di induzione, con o senza trattamento di consolidamento, ai pazienti non candidabili al trapianto di cellule ematopoietiche staminali o che hanno scelto di non farlo.


I benefici di questa terapia si sono dimostrati significativi in un ampio spettro di sottotipi di leucemia mieloide acuta, dimostrati nello studio clinico Quazar AML-001, su cui si è basata l'approvazione europea. "Le risposte alla terapia di induzione possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, specialmente per i pazienti non eleggibili al trapianto di cellule staminali", ha spiegato Andrew Wei dell'Alfred Hospital and Monash University di Melbourne, in Australia, e sperimentatore principale dello studio: "L'approvazione di azacitidina orale da parte della Commissione Europea offre la possibilità di apportare un beneficio clinico e di cambiare il paradigma terapeutico dei pazienti con leucemia mieloide acuta".

Circa metà dei pazienti si riammala entro un anno

La leucemia mieloide acuta (AML) è una delle forme più comuni di leucemia acuta negli adulti. L'incidenza globale stimata è di 350.000 casi e il tasso stimato di sopravvivenza a 5 anni in Europa è del 17%. E' caratterizzata da una rapida crescita delle cellule anomale nel midollo osseo, che interferisce con la normale produzione delle cellule del sangue e con la loro funzione. A causa dell'alterazione nella produzione di globuli rossi, piastrine e globuli bianchi, si presenta con anemia, sanguinamento e infezioni. E' una malattia eterogenea associata a varie mutazioni genetiche e può progredire rapidamente e portare alla morte se non trattata tempestivamente. La risposta della leucemia mieloide acuta al trattamento di prima linea può essere di breve durata, il che significa che dopo la risposta iniziale dei pazienti alla terapia, circa la metà presenta una recidiva entro un anno.

Il nuovo farmaco

L'azacitidina è un farmaco ipometilante del DNA: induce cioè una "reazione chimica", l'ipometilazione, che può ripristinare la normale funzione dei geni fondamentali nella differenziazione e nella proliferazione cellulare. Lo studio Quazar AML-001 ha coinvolto pazienti con un'età pari o superiore a 55 anni, con diagnosi recente di leucemia mieloide acuta, a prognosi intermedia o sfavorevole, in prima remissione completa o in remissione completa con un recupero incompleto dell'emocromo, dopo chemioterapia di induzione intensiva con o senza trattamento di consolidamento. La sopravvivenza globale mediana è stata superiore ai due anni (24,7 mesi) nel braccio trattato con azacitidina rispetto a 14,8 mesi in quello con placebo. La durata media del trattamento era di 12 cicli (1 - 82) per azacitidina e 6 cicli con placebo (1 - 76). La sopravvivenza libera da recidiva mediana è risultata significativamente più lunga con azacitidina rispetto a placebo (10,2 mesi e 4,8 mesi, rispettivamente). La qualità di vita globale relativa alla salute è stata preservata.


"L'approvazione di azacitidina orale rappresenta un progresso significativo per i pazienti dell'Unione Europea affetti da leucemia mieloide acuta, con un'urgente necessità di terapie di mantenimento per questo tumore aggressivo del sangue", sottolinea Noah Berkowitz, vicepresidente senior, Hematology Development di Bristol Myers Squibb: "Siamo impegnati nel contribuire a migliorare i risultati a lungo termine e a prolungare notevolmente la sopravvivenza dei pazienti con malattie difficili da trattare - conclude - collaborando con gli Stati membri dell'Unione Europea per rendere azacitidina orale disponibile il più presto possibile per i pazienti eleggibili".