Emofilia A: come ridurre i sanguinamenti in sicurezza

Dal congresso dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis arrivano nuovi dati su emicizumab: è efficace e i pazienti possono affrontare piccoli interventi chirurgici senza ulteriore trattamento coagulante preventivo

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Nuovi dati confermano ulteriormente il profilo di sicurezza del farmaco che riduce i sanguinamenti nei pazienti con emofilia A. Parliamo di emicizumab, primo anticorpo monoclonale umanizzato indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici. Inoltre, un’analisi condotta da ricercatori italiani ha evidenziato come i pazienti in terapia con emicizumab potrebbero essere sottoposti ad alcuni interventi chirurgici minori senza ulteriore trattamento preventivo (di profilassi) con fattore della coagulazione. I dati sono stati presentati recentemente durante il congresso virtuale dell’International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH), che si è svolto tra il 12 e il 14 luglio.


I nuovi dati sulla sicurezza del farmaco

Si tratta dei risultati della seconda analisi effettuata finora dello studio clinico STASEY di fase IIIb, il più ampio studio in aperto realizzato finora che ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco in pazienti con emofilia A con inibitori del fattore VIII. In particolare, i ricercatori hanno valutato i dati di 193 pazienti sottoposti a profilassi con emicizumab una volta alla settimana. Dall’analisi non sono emersi né casi di microangiopatia trombotica né gravi eventi trombotici correlati all’uso del farmaco. Emicizumab si è dimostrato efficace in adulti e adolescenti e i risultati ottenuti sono in linea con quelli degli studi precedenti di fase III HAVEN: non si sono registrate, infatti, nuove segnalazioni in merito alla sicurezza e nessun paziente ha interrotto il trattamento a causa degli effetti collaterali. Anche i tassi di sanguinamento annuali - compresi i sanguinamenti trattati, i sanguinamenti spontanei trattati, i sanguinamenti articolari trattati e quelli trattati a carico delle articolazioni bersaglio - sono risultati coerenti con quanto riportato in precedenza: in particolare 167 pazienti, quindi circa l’85%, non ha manifestato alcun tipo di sanguinamento. 


Gli interventi chirurgici nei pazienti in terapia

Un gruppo di ricercatori guidati da Giancarlo Castaman, Direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze, ha inoltre effettuato un’analisi separata che ha valutato la gestione e gli esiti di interventi chirurgici minori e maggiori in pazienti in terapia con emicizumab. Sebbene questo non rappresentasse un obiettivo dello studio, dai dati è emerso che, in caso di piccoli interventi chirurgici, i pazienti in trattamento con emicizumab potrebbero non avere bisogno di ulteriore trattamento preventivo con fattore della coagulazione. In particolare, dei 31 interventi chirurgici minori a cui sono stati sottoposti i pazienti coinvolti nello studio STASEY, la maggior parte (20) è stata effettuata senza trattamento preventivo con fattore della coagulazione (64,5%) e, di questi, l’85% non ha comportato sanguinamenti post-operatori trattati. Tra i nove interventi chirurgici maggiori imprevisti, invece, otto sono stati gestiti mediante profilassi con fattore della coagulazione: di questi, quattro hanno comportato sanguinamenti che sono stati gestiti con successo con fattore VIIa ricombinante. Questi risultati sono in linea con quelli osservati in una precedente analisi degli interventi chirurgici negli studi HAVEN.


I primi dati dello studio HAVEN 5

Sempre in occasione del congresso, i ricercatori hanno presentato anche i primi dati clinici dello studio di fase III HAVEN 5, condotto su persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII nella zona del Pacifico asiatico. Dai primi risultati raccolti, emicizumab si è mostrato ancora una volta efficace e ben tollerato. L’insieme di tutti questi dati conferma, dunque, la sicurezza e l’efficacia del farmaco (già dimostrate in precedenza dal programma di sperimentazione clinica HAVEN), e offre una speranza per poter ridefinire lo standard di cura per tutte le persone che convivono con l’emofilia A. 


L’emofilia A

L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue che colpisce quasi 4 mila persone in Italia, di cui il 40-50% circa presenta una forma grave. È caratterizzata dal deficit del fattore VIII, proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue. Nelle persone sane, in caso di sanguinamento, il fattore VIII agisce da cofattore per i fattori della coagulazione IXa e X, determinando un passaggio fondamentale per la coagulazione del sangue e quindi l’interruzione del sanguinamento. A seconda della gravità della patologia - mancanza totale o parziale del fattore VIII - le persone affette da emofilia A, invece, possono manifestare sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello articolare o muscolare. Emicizumab mima l’azione del fattore VIII legandosi ad altri fattori necessari per attivare la naturale cascata della coagulazione, e promuove così il ripristinarsi del normale processo di coagulazione del sangue. Il farmaco è approvato per il trattamento di pazienti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 90 paesi in tutto il mondo e di pazienti affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII in oltre 70 paesi in tutto il mondo, compresi USA, UE e Giappone.