Mielofibrosi, arriva una nuova opzione di trattamento

A dieci anni dall'ultimo farmaco approvato per questa patologia, arriva in Europa un principio attivo che riduce il volume della milza 
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La mielofibrosi è una malattia grave e rara del midollo osseo che limita la capacità dello stesso di produrre le cellule del sangue. È un tumore raro del sangue e può portare ad anemia, debolezza, fatigue e ingrossamento della milza e del fegato. Colpisce sia uomini che donne e può interessare persone di ogni età, anche se l'età mediana alla diagnosi è compresa tra i 60 e i 67 anni. Per questi pazienti esiste una terapia standard, ma quando questa non ha più effetto non ci sono molte opzioni terapeutiche. Oggi però arriva in Europa un nuovo farmaco, fedratinib, indicato per il trattamento della splenomegalia (l'aumento di volume della milza) legata alla malattia di base o dei sintomi in pazienti adulti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale, che non sono mai stati trattati con gli inibitori JAK (Janus Associated Kinase) o sono stati trattati con ruxolitinib. 

Fedratinib è la prima terapia orale, somministrata in unica dose giornaliera, che riduce significativamente il volume della milza e il carico dei sintomi in pazienti con mielofibrosi, quando il trattamento con ruxolitinib ha fallito. “La mielofibrosi è una malattia grave e spesso debilitante del midollo osseo per la quale è stata approvata solo un’opzione di trattamento in quasi un decennio”, ha spiegato Claire Harrison, M.D., FRCP, FRCPath, sperimentatore degli studi JAKARTA e JAKARTA2 e professore di Ematologia al Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, Regno Unito. “Fedratinib ha mostrato riduzioni clinicamente significative del volume della milza e dei sintomi in pazienti in cui la malattia è progredita durante il trattamento con ruxolitinib o che sono naïve agli inibitori JAK. Ogni anno, in Europa circa una persona ogni 100.000 riceve la diagnosi di mielofibrosi e l'approvazione ricevuta rende disponibile un'importante opzione di trattamento per i pazienti che hanno urgente bisogno di nuove terapie”.

L'approvazione di fedratinib da parte della Commissione Europea si basa sui risultati degli studi JAKARTA e JAKARTA2, che hanno incluso pazienti da 14 paesi nell’Unione Europea. Lo studio registrativo JAKARTA ha valutato l'efficacia di dosi orali in unica somministrazione giornaliera di fedratinib rispetto a placebo in 289 pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria con splenomegalia a rischio intermedio-2 o alto. Lo studio JAKARTA2 ha valutato l'efficacia di dosi uniche giornaliere orali di fedratinib in 97 pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria con splenomegalia, a rischio intermedio o alto, trattati precedentemente con ruxolitinib. Nel programma di sviluppo clinico di fedratinib, che ha interessato 608 pazienti, si sono manifestati casi gravi e fatali di encefalopatia, compresa l'encefalopatia di Wernicke, in pazienti trattati con fedratinib. Casi gravi sono stati riportati nell'1,3% (8/608) dei pazienti trattati negli studi clinici con fedratinib e lo 0,16% (1/608) dei casi sono stati fatali.