Sclerosi multipla: quando la scienza si lascia guidare anche dai pazienti

Sono il primo esempio di pazienti attivi e protagonisti della ricerca scientifica perché nessuno sa meglio di loro quali sono i bisogni che li aiutano ad affrontare e curare la malattia
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Come un libro dei desideri in cui scrivere i propri bisogni da affidare a chi può realizzarli in concreto. E’ quello che vorrebbero tutti i pazienti in cerca di una cura per la malattia di cui soffrono: poter diventare soggetti attivi della ricerca scientifica in modo che si parta da quelli che sono i loro reali bisogni. Un’ambizione che sono riusciti a soddisfare i pazienti affetti da sclerosi multipla grazie ad una serie di iniziative europee che hanno come obiettivo la creazione di un'efficace cooperazione di tutte le parti interessate per aumentare l'impatto della ricerca sulla salute e qualità di vita delle persone.     

Sedersi allo stesso tavolo

In queste iniziative, ogni partecipante si siede allo stesso tavolo degli altri e rappresenta interessi diversi. Una sfida difficile ma a far funzionare le cose è il fatto che tutti i partecipanti si rendono conto che dalla reciproca collaborazione possono ricavare qualcosa, un risultato che da soli non riuscirebbero ad avere o che comunque richiederebbe molto più tempo e maggiori risorse. “Il coinvolgimento delle persone direttamente interessate nel progetto di ricerca - spiega Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione italiana sclerosi multipla (Fism) - parte dall’inizio indirizzando la ricerca scientifica in modo che possa davvero avere una ricaduta concreta sulle loro vite, sulla cura della malattia, ma anche sulla qualità di vita”.

Le varie fasi del coinvolgimento dei pazienti

Oltre a ‘guidare’ l’indirizzo della ricerca, un altro esempio del ruolo attivo dei pazienti è quello di valutazione di nuove proposte scientifiche: “E’ quello che può accadere in condizioni di emergenza ed in questi casi noi come associazione chiediamo di capire meglio come stanno le cose”, spiega Battaglia che aggiunge: “Un altro momento importante è quello del finanziamento della ricerca di eccellenza: noi abbiamo fatto questo percorso a partire dal 1986 andando a sconvolgere i meccanismi del mondo scientifico in cui i fondi andavano attribuiti senza una logica meritocratica. Invece, abbiamo introdotto il concetto della Peer review”. Il terzo momento in cui il paziente può essere coinvolto è quello in cui si segue la ricerca dall’inizio alla fine per poter garantire che sia fatta bene e se serve spingere a correggere la rotta. I pazienti sono coinvolti nello sviluppo e nel monitoraggio di programmi di ricerca (ad es. Collaborando alla pubblicazione dei bandi, alla selezione di progetti da finanziare, al monitoraggio di progetti finanziati).

La scienza orientata dal paziente

Le persone con sclerosi multipla sono le prime esperte di cosa significa vivere con questa malattia, dell’impatto che ha un trattamento, degli aspetti decisivi della loro vita cui deve rispondere un nuovo farmaco o intervento riabilitativo. Ecco perché è importante che tutti gli attori in campo possano ascoltare le voci dei pazienti basandosi su indicatori scientificamente solidi. “Parliamo oggi di «patient-oriented science», cioè della necessità di costruire una solida scienza orientata al paziente”, spiega il presidente Fism. “Il paziente porta la sua esperienza fornendo dati che i clinici non potrebbero altrimenti avere. Pensiamo, ad esempio, alla sperimentazione di un nuovo farmaco o di una tecnica riabilitativa: il paziente raccoglie i suoi dati nel corso tempo fornendoli al ricercatore che così riceve un feedback per capire se funziona o meno”.

L’iniziativa Proms

La realizzazione di questo modelli garantirà nel prossimo futuro una partecipazione informata e di qualità delle persone con sclerosi multipla ai processi decisionali della scienza, dell’industria farmaceutica e delle stesse istituzioni politiche che devono garantire certi trattamenti e prestazioni. E’ quanto si sta portando avanti con l’iniziativa globale Proms (Patient Reported Outcomes Initiative for MS) che mette insieme la comunità internazionale della SM, le persone con sclerosi multipla e chi ne è coinvolto, operatori sanitari e ricercatori e l’industria con l’obiettivo di promuovere una scienza che dia sempre più concretezza alla prospettiva del paziente, portando le esperienze delle persone con SM nella ricerca scientifica, nelle sperimentazioni per lo sviluppo di nuove terapie, e nello sviluppo dei sistemi sanitari. I Patient Reported Outcome sono strumenti scientifici che riflettono la prospettiva e l’esperienza delle persone con SM in relazione al loro trattamento o condizione di malattia, dando valore e qualità all’informazione che viene dalle persone stesse. A causa della pandemia, Proms, è partito con ritardo ma nonostante il Covid i pazienti hanno lavorato online per stabilire i programmi da fare ed ora bisogna realizzarli.

Il contributo dei pazienti alla ricerca

Ma in che modo un paziente con sclerosi multipla può davvero partecipare insieme ai «professionisti» dei centri di ricerca, dell’industria, delle autorità regolatorie al complesso processo della ricerca? “Mettendosi in ascolto e dando il proprio contributo”, risponde il presidente Fism. “Spesso i pazienti vedono ancora la ricerca come qualcosa che fa qualcun altro, come un processo di cui loro fanno parte solo come utenti finali. E anche se alcuni temi possono essere complessi da capire, bisogna tener conto del fatto che spesso all’interno delle associazioni ci sono anche medici e operatori sanitari che hanno essi stessi la sclerosi multipla per cui sono pazienti in grado di capire i percorsi della ricerca”.

‘Misurare’ e comunicare la ricerca

I pazienti sono coinvolti anche nell’individuazione di nuovi metodi per misurare l'impatto della ricerca, nella produzione dei report di monitoraggio e di chiusura della ricerca. “Abbiamo individuato un metodo per misurare l’impatto concreto della ricerca stabilendo degli obiettivi concreti da raggiungere e anche quello sugli altri stakeholders come, per esempio, i centri di ricerca ma anche la società in generale perché il paziente, anziché essere considerato un peso, può diventare parte attiva della vita sociale”. E poi c’è la fase della comunicazione dei risultati: “Infine - conclude Battaglia - sono coinvolti nella definizione della strategia di disseminazione dei risultati della ricerca, destinata alla creazione di materiale divulgativo e informativo”.

Il progetto Multi-act

Un esempio concreto di partecipazione attiva dei pazienti alla ricerca è Multi-Act, un progetto finanziato dall'Unione Europea con l’obiettivo di migliorare l'impatto che la ricerca scientifica ha sulle persone con disturbi neurologici in continuo aumento in tutta Europa a causa dell'aumento delle aspettative di vita nella popolazione europea. Al cuore del progetto c’è la creazione e l'implementazione di un nuovo modello di lavoro che permetta l'effettiva collaborazione di tutti gli stakeholder, che aiuti a definire la portata delle ricerche mediche nelle aree a cui si applicano e nuove metriche per la valutazione dei risultati. “Il progetto - spiega il presidente Fism - prevede che i pazienti diventino i principali interlocutori nel processo di Ricerca e Innovazione in ambito salute e fornisce una strategia per facilitare il loro coinvolgimento in ricerca e strumenti per condividere la propria esperienza di malattia con gli altri stakeholder, traducendola in una forma di conoscenza che si integra con le nozioni scientifiche”. Il progetto Multi-act è iniziato nel 2018 e durerà fino a giugno. 

L’impegno per la Sclerosi multipla progressiva

Oltre 2,3 milioni di persone convivono con la sclerosi multipla in ogni parte del mondo. Più della metà, cioè oltre un milione, ha una forma progressiva. che peggiora nel tempo e ogni giorno porta via qualcosa a chi ne è affetto: la vista, la mobilità, la capacità cognitiva, l’abilità al lavoro, l’indipendenza. A differenza di altre forme di SM, non ci sono ancora trattamenti per la progressiva. La Progressive MS Alliance è un’iniziativa globale, per fermare la SM progressiva. “Le associazioni - spiega Battaglia - hanno chiesto di concentrare gli sforzi della ricerca sulla forma progressiva per trovare il modo di bloccarla. Il primo passo è stato riunire i maggiori esperti mondiali di sclerosi multipla per identificare le criticità sulla conoscenza della malattia e sui trattamenti in cui è più necessario fare progressi e lavorare. Quindi, abbiamo concentrato tutti gli investimenti per trovare nuove molecole coinvolgendo anche le industrie. In questo momento abbiamo già due molecole in valutazione che possono avere un ruolo ed ora bisogna fare lo step successivo per arrivare ad un trial clinico”.